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玖富娱乐 向血液内注入基因能治疗疾病?业内称是噱头

2017-11-23 17:39:31作者:郑成阳 浏览次数:72740次
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  人类体内基因编辑治疗有点悬

  本报记者 张佳星 操秀英

  日前,《科学》在线报道了美国实施的第一例人体基因改造治疗――向血液内注入基因编辑工具,改变一个成年人的基因,进而治疗疾病。

  此次治疗的亨特氏综合征是由基因缺陷引起――人体内一个名为艾杜糖-2硫酸酯酶(iduronate-2-sulfatase,IDS)的基因无法正确编码IDS酶,没有IDS酶分解有毒碳水化合物,人体内会积聚有毒代谢物,出现面瘫、疱疹、脑脊液等症状。

  与之前已经通过批准的一些生物治疗方法不同,这次的基因编辑过程直接在人体内完成。

  无法直接操控、也没有“遥控”,“事发现场”直接转移到“够不着”的体内,研究者是如何确保基因编辑在复杂的人体内有效、安全、准确地进行呢?

  注射入人体的是什么

  “这还只是个人体试验,”国家“千人计划”创业人才、生物学者杨光华接受采访时,提醒科技日报记者说,试验和之前FDA批准的CAR-T疗法处于不同的阶段,效果、安全性还都不得而知,要在这个基础上看待人体内的基因编辑。

  “试验中用到的锌指核糖核酸酶(ZFN)基因编辑技术专利之前是由Sangamo生物技术公司垄断的。”一位不愿意透露姓名的基因编辑领域研究人员认为,这个试验有一定的公司噱头的味道,对其价值应客观看待。

  “注射物里包含着被‘改造’的病毒。病毒的任务有三:为IDS基因领对路,准确带进肝脏细胞;编码ZFN酶,在特异位点准确剪断基因组;让IDS基因像‘拼图的最后一块’一样拼进基因组。”杨光华说。

  因为有三重任务,所以对这个病毒必须进行一定的改造,杨光华介绍:“为了领对路,病毒外壳上的蛋白壳粒要有能够特异结合肝脏细胞的特殊受体,这是对它外壳的改造;后两个功能是对病毒内部DNA的改造,插入能够启动的ZFN基因以及缺失的IDS基因。”

  将基因带入人体,除了病毒载体,还可使用非病毒载体。“例如使用纳米分子包裹基因或药物,进入到定向组织之后,释放这些药物。”杨光华说,“此外,PEI(一种阳离子聚合物细胞转染液)技术等都是非病毒的转染系统。非病毒能够‘指哪打哪’,但感染性比病毒载体弱一些。”

  为什么是ZFN,不是CRISPR?

  第三代基因编辑技术CRISPR近年来应用广泛,“它是RNA指导的剪切,先由RNA识别特异序列再通知蛋白酶来剪切,还从没用在人体内的基因编辑。”杨光华说,“整合位点精确性上稍差一些。”

  “多个锌指蛋白可以串联起来形成一个锌指蛋白组,识别一段特异的碱基序列,具有较强的特异性,不易脱靶。”清华大学国家实验室生物信息学部特别研究员谢震说,“而第三代技术目前还需要更多的安全性验证,以确认是否能够用于临床治疗。”

  “ZFN技术是蛋白质指导的剪切,效率比较高。”杨光华说,“输入的基因编辑工具对于人体来说,沧海一粟,剪切效率高的基因编辑技术成功率更高。”

  此外,试验的实施公司Sangamo对这一编辑技术研究多年,在安全性和操控性上有自己的优势和技术储备。

  用于临床安全吗

  至于免疫过激问题,谢震表示,目前常用的腺相关病毒的免疫原性比较低,低剂量基本不会引起人体过激反应,病毒DNA整合到人类基因组里的几率也比较小,是合适的基因编辑工具递送载体。“我们很高兴能看到这个案例,也相信未来会有更多基因编辑技术用于临床。”谢震说。

  “在美国,对于无法治疗的重症,申请方提供大量动物和临床前的试验数据,确保技术安全性,就容易被FDA批准进行人体的试验研究,尤其是对于比较新的基因及细胞治疗等技术而言。”杨光华说。(科技日报北京11月20日电)

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中央纪委六次全会明确要求严肃查处扶贫领域的虚报冒领、截留私分、挥霍浪费问题,以严明的纪律为打赢脱贫攻坚战提供保障。作为扶贫工作大省,贵州省各级党委纪委贯彻中央部署,通过民生监督、信访举报、项目审计等多种方式主动出击,一旦发现问题线索一追到底,一大批扶贫领域的腐败问题由此被发现并查处。这无疑令人欣慰,但它已造成的伤害,也一再警示各级党委纪委,如果扶贫领域发生腐败问题,导致中央的好政策落实不到位,对民生的帮扶效果打折扣,不仅伤害民心,也会直接影响全面建成小康社会这一重大目标的实现。基层腐败问题点多、量大、面广,治理它并非一日之功,需要各级党委纪委本着真正把群众利益放在心上的责任感,持之以恒地投入这场意义重大的战役。需要指出的是,现有的数据并不是最终的报名人数,因为资格审核还将继续进行两天。中公教育的专家预测,今年最终的报名过审人数或赶超2014年,刷新历史最高值。追赃、追逃、异地追诉、移民法遣返,李华波案是综合运用多种手段进行追逃的一个经典案例。在中央反腐败协调小组的组织协调下,国内各部门召开了四十多次内部协调会,中方工作组先后八次赴新加坡,同新加坡总检察署、警方、内政部、移民局等部门进行磋商,最终促成了李华波顺利被遣返回国。

2015年4月,邱少华老人在接受采访时曾向中国青年网记者回忆起自己与二哥相处的那些时光,“家里的叔叔伯伯帮我们兄弟几个在外头找活干,大哥邱东云被地主拉去放牛,后来,三哥邱少全为生计也去为地主做长工,很少回家。1945年,我和二哥邱少云一起包了一块耕地种稻谷。”邱少华告诉记者,由于长期挨饿,那时的他瘦骨如柴,个头只跟锄头一般高,大部分农活便都落在了二哥邱少云肩上,“二哥对我很照顾,重活累活都是他做。而且,他宁愿自己饿肚子也要多给我一些吃的。”《第一财经日报》记者在参加了多个不同级别的东北振兴会议后,听到东北多位省长、市长大谈振兴之道,遗憾的是,没有一位提及东北面临的人口危机。

三是强对流天气频发,风雹灾害损失重。原标题:河北一原国企老总严重违纪被查 涉案金额超过2亿元

“张献忠没有称过大元帅,他手下全是干儿子,都称将军,也没有大元帅这个设置。”袁庭栋说,永昌更不是张献忠的年号,而是李自成的。“李自成和张献忠,一开始算是共侍一主,但后来各自起家,一南一北,没有什么交集。”学界发问